Mit der Zulassung von Etuvetidigen-Autotemcel (Waskyra) steht für das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) erstmals eine Gentherapie als potenziell kurative Alternative zur allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation zur Verfügung. Bei dem Verfahren werden autologe hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen ex vivo mithilfe eines selbstinaktivierenden lentiviralen Vektors genetisch korrigiert, um die funktionelle WASP-Expression in hämatopoetischen Zellen wiederherzustellen. Klinische Studien zeigten eine dauerhafte Transplantation korrigierter Zellen, eine Verbesserung der Immunfunktion und Thrombozytenzahl sowie eine deutliche Abnahme von Infektionen, Blutungen und Ekzemen. Entscheidend gegenüber früheren retroviralen Ansätzen ist das bislang günstigere Sicherheitsprofil: Eine insertionelle Mutagenese mit Integration in Protoonkogene wurde bei der lentiviralen Therapie nicht beobachtet. Die Zulassung markiert damit einen wichtigen Fortschritt für Patienten mit WAS, für die eine Stammzelltransplantation nicht durchgeführt werden kann oder keine geeignete Option darstellt.

Quelle:

J Allergy Clin Immunol. 2026;157(6):1256-1257. http://doi.org/10.1016/j.jaci.2026.04.003

FDA approves gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome.

Hans D. Ochs.